L’accès au marché d’un médicament
Figure 1 : Parcours du médicament, de la recherche à la mise sur le marché
Légende : *Certificat Complémentaire de Protection
Sources : LEEM, Institut Montaigne
Résumé : Avant d'être disponible en pharmacie et/ou à l'hôpital, un médicament passe par un long processus de recherche et développement, suivi de l'autorisation de mise sur le marché. Ces étapes clé impliquent divers acteurs publics en France et en Europe.
Une fois l'autorisation obtenue, des procédures administratives clés déterminent son prix et son niveau de remboursement. De plus, un suivi de pharmacovigilance est effectué pendant toute sa commercialisation.
Une procédure européenne, parfois nationale
De quoi s'agit-il ?
Pour être commercialisée, une spécialité pharmaceutique doit préalablement obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM). Il peut s'agir :
- D'une toute nouvelle molécule, ou
- Une nouvelle indication thérapeutique pour une molécule déjà sur le marché.
Quels acteurs ?
L'AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique. Elle est octroyée soit par la Commission européenne, sur l'avis de l'Agence européenne des médicaments (EMA), soit par une autorité de santé nationale, comme l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), pour la France.
Au niveau européen
La commission Européenne délivre l'AMM après avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'agence européenne des médicaments ( EMA)
Au niveau national
En France, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) est l'autorité nationale qui évalue le médicament selon des critères scientifiques de qualité, sécurité et efficacité.
Comment ?
Il existe 4 procédures d’enregistrement du médicament en vue de sa mise sur le marché.
Pour l'enregistrement d'un médicament dans plusieurs états membres de l'Union Européenne
Pour l'enregistrement d'un médicament dans un seul pays de l'Union Européenne
Pourquoi ?
Le laboratoire pharmaceutique constitue un dossier d’AMM comportant des données de qualité, d’efficacité et de sécurité du médicament dans une indication thérapeutique revendiquée.
Pour chaque médicament, les autorités compétentes :
- examinent les propositions d’indications de traitement et les posologies recommandées ;
- vérifient la qualité chimique, biologique ou microbiologique de la substance active et du produit fini ;
- et évaluent l’efficacité basée sur les résultats des essais cliniques et la sécurité du médicament. Elles délivrent ensuite l’AMM.
L’AMM est la garantie que le médicament possède un profil de qualité, de sécurité et d’efficacité satisfaisant et qu’il peut être mis à disposition des patients dans des conditions d’utilisations précises. Aucune considération économique n’est prise en compte dans cette procédure.
Cette AMM n’est pas une autorisation définitive : elle peut être modifiée, suspendue pour une période déterminée, ou retirée.
Une fois l’AMM obtenue, les médicaments doivent être évalués en France par la Haute Autorité de santé (HAS) pour être achetés, utilisés à l’hôpital ou en ville et remboursés par l’Assurance maladie.
A titre exceptionnel, certains médicaments peuvent faire l’objet d’un accès sans AMM (accès précoce ou accès compassionnel - voir le module dédié à l'accès dérogatoire). Une fois commercialisé, le médicament reste sous surveillance. Ainsi, le rapport bénéfices/risques de la spécialité pharmaceutique est évalué en permanence pour prendre la mesure des effets indésirables connus ou nouvellement identifiés.
L’AMM conditionnelle pour gérer l’incertitude face à l’urgence
Une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle est une autorisation de médicament accordée sur la base de données moins complètes que celles exigées dans le cadre d'une procédure classique. Elle peut être envisagée si le bénéfice pour les patients d'une disponibilité immédiate du médicament l'emporte clairement sur le risque lié au fait que toutes les données ne sont pas encore disponibles.
Les AMM conditionnelles sont prévues dans la législation de l'Union spécifiquement pour les urgences de santé publique. En situation de pandémie, elles apparaissent donc comme le mécanisme réglementaire le plus approprié pour permettre à tous les citoyens d'avoir accès aux vaccins et traitements nécessaires, sans attendre de nombreuses années.
L’Union européenne a par exemple délivré une AMM conditionnelle à certains vaccins de la Covid-19 afin d'accélérer leur déploiement face à l'urgence de la situation sanitaire, tout en veillant au respect des normes de sécurité en vigueur.
Lorsqu’une AMM conditionnelle est octroyée, les laboratoires concernés doivent fournir des données complémentaires dans certains délais, y compris les données d'études en cours ou de nouvelles études afin de confirmer que les bénéfices continuent de l'emporter sur les risques.
Par ailleurs, l’EMA peut également accorder une autorisation de mise sur le marché dite sous circonstances exceptionnelles lorsque des données complètes ne peuvent être obtenues, même après l'autorisation. Ces dernières sont possibles pour des indications très rares, quand l’état d’avancement de la science ne permet pas de donner les renseignements attendus, ou que certains principes de déontologie médicale interdisent le recueil de ces informations.
Prix et remboursement, deux étapes distinctes
De quoi s'agit-il ?
Une fois l’AMM octroyée, le traitement doit faire l’objet d’une évaluation par la Haute Autorité de santé (HAS). Entre autres missions, elle a en charge l’évaluation scientifique et médico-économique des médicaments et des produits de santé demandant un remboursement par la solidarité nationale.
Figure 2 : Schéma du circuit d’accès au marché d’un médicament délivré en ville
Les étapes mentionnées ci-dessus d’accès au marché d’un médicament concernent les médicaments délivrés en ville, c’est-à-dire par une officine. Les spécificités des étapes d’accès au marché des produits hospitaliers, délivrés à l’hôpital, sont traitées dans la deuxième partie de ce module.
Comment et pourquoi ?
L’évaluation du médicament relève de la Commission de la transparence (CT) de la HAS. Elle évalue les indications d’un médicament ayant obtenu une AMM lorsque le laboratoire qui les commercialise sollicite l’inscription d’une ou plusieurs indications de ce médicament sur la liste des spécialités remboursables.
Le laboratoire pharmaceutique dépose alors un dossier constitué des données cliniques. Ce dossier est évalué par la CT qui rend un avis (avis de la Commission de la transparence) sur la prise en charge du médicament dans l’indication sollicitée.
Cet avis rend compte notamment de l’appréciation du service médical rendu (SMR) et de l’appréciation de l'amélioration du service médical rendu (ASMR) apportés par le médicament dans l’indication évaluée.
L’évaluation du SMR se fait indication par indication et détermine la prise en charge du médicament. Grâce à cet indicateur, l’Union nationale des caisses d’Assurance-maladie (UNCAM) fixe le taux de remboursement d’un produit de santé de ville (c’est-à-dire un produit qui ne sera pas délivré uniquement à l’hôpital), compris entre 0 % (non remboursé) et 100 %.
Dans le cadre d'une maladie grave, évoluant pendant plus de 6 mois et nécessitant un traitement coûteux, les frais de santé sont pris en charge au maximum remboursable par la Sécurité sociale. On parle d’affection longue durée exonérante (ALD) exonérante.
Tableau 1 : Tableau descriptif de l'évaluation du service médical rendu
L’évaluation de l’amélioration du service médical rendu (ASMR) participe à la fixation du prix du médicament négocié entre le Comité économique des produits de santé (CEPS) et le laboratoire. L’ASMR correspond au progrès thérapeutique apporté par un médicament, en comparaison avec les traitements déjà disponibles dans la pathologie considérée.
Titre 2 : Tableau descriptif de l’évaluation de l’amélioration du service médical rendu
Combien ?
Figure 3 : Bilan 2024 de l’évaluation des médicaments par les autorités
Source : Rapport d’activité 2024 – Commission de la Transparence
A la lecture du graphique ci-dessous, on remarque que le travail de la Commission de la transparence s’est intensifié depuis trois ans, avec un nombre de dossiers à traiter par an en pleine croissance. Le nombre d'ASMR I à III est passé de 11 à 25 entre 2018 et 2020. De même, sur la même période, le nombre d’ASMR V est passé de 56 à 67.
Figure 4 : Bilan 2022 de l’évaluation des médicaments par les autorités
Source : Rapport d’activité 2024 – Commission de la Transparence
De 2015 à 2021, on constate une augmentation significative de la reconnaissance d’une ASMR par rapport à l’existant, en particulier les ASMR I à III. Cependant, depuis 2022, cette tendance semble s’infléchir pour les ASMR I à IV. La proportion d’ASMR V augmente du fait de dossiers aux données immatures ; qui tendent à voir leur ASMR réévaluée, si de nouvelles données probantes sont fournies.
Un délai d'accès au marché qui s’allonge
Sur la période 2020-2023, les délais de mise à la disposition des patients en France, après obtention de l’AMM, sont de 597 jours en moyenne en France contre 508 jours sur la période précédente.
Au niveau européen, la France se classe 17e en termes de délai d’accès moyen et reste bien au-dessus des 180 jours fixés par l’Union européenne.
Figure 5 : Délais moyens d’accès au marché (2020-2023)
Source : Patients W.A.I.T. Indicator – EFPIA – May 2025
Les médicaments qui n'ont pas obtenu de remboursement peuvent être directement commercialisés une fois leur AMM obtenue, à un prix libre. Leur rapport bénéfices/risques est évalué en permanence pour prendre la mesure des effets indésirables connus ou nouvellement identifiés.
Acteurs mentionnés dans cet article
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NO-FR-2500207-NP- Décembre 2025